Blog de noticias sobre Investigación en Diabetes

Fabrican células para curar la diabetes 1 que evitan el uso de inmunosupresores

Martes, 25 Agosto, 2020

Hoy os traemos una noticia recogida en medios para demostraros que la investigación en diabetes no descansa en verano.

Como hemos comentado en ocasiones anteriores, una de las líneas de investigación para la cura de la diabetes tipo 1 es la posibilidad de generar células (beta) productoras de insulina que puedan volver a ser funcionales en el organismo de una persona con diabetes. Esta línea de trabajo se ha ido encontrando con diferentes dificultades:

a) Si obtenemos las células de un donante, el problema será contar con pocas donaciones y tener que evitar el rechazo inmunológico porque proceden de otra persona.

b) Por el motivo anterior, desde hace tiempo se trabaja en la generación de células beta “propias” a partir de células madre. Y más concretamente, de células pluripotentes que se obtienen por modificación de otros tipos celulares. Con ello nos evitamos los problemas prácticos y éticos de trabajar con células madre “de verdad”.

c) El punto b) puede ser considerado demasiado simplista, ya que realmente se trabaja actualmente en generar organoides y no tanto células más o menos aisladas. El concepto de organoide hace referencia a estructuras celulares generadas en el laboratorio pero que tienen la misma estructura tridimensional que los tejidos humanos. Tenemos que tener en cuenta que la disposición espacial de las células y como esta repercute en la interacción entre las mismas, influye en el funcionamiento de las células. Por eso, hace ya algunos años que se trabaja en la generación en el laboratorio de pequeños órganos complejos más que en crecimientos celulares en solo dos dimensiones.

d) Si salvamos todos los escollos anteriores, todavía nos quedaría por evitar el ataque del sistema inmune a las células productoras de insulina procedentes del laboratorio. Bien sea porque no proceden de esa persona (rechazo inmunológico) o porque al generarse del mismo individuo pueden volver a desencadenar el ataque autoinmune (recidiva de la diabetes tipo 1).

Os contamos todo lo anterior para explicaros que un grupo de investigadores del Salk Institute (California) ha avanzado en el desarrollo de organoides productores de insulina, procedentes de células pluripotentes, que son modificados en el laboratorio para evitar el ataque del sistema inmune. Este es un paso fundamental ya que, si avanza la investigación con éxito, estaríamos salvando las 4 dificultadas que hemos enumerado anteriormente. ¿Significa esto que tenemos cerca la cura para la diabetes tipo 1? Nos tememos que no. Está “más cerca” pero esta línea de investigación necesita aún muchos avances. Hasta el momento solo se ha probado con células humanas trasplantadas a ratones y por periodos relativamente cortos de tiempo. El sistema usa un bloqueo del sistema inmune semejante al empleado por las células cancerosas para evitar la regulación por parte de nuestra inmunidad, lo que genera alguna duda acerca de la seguridad del proceso a largo plazo. Igualmente debemos pensar que replicar el procedimiento descrito para cada paciente con diabetes, sería virtualmente imposible de financiar por lo que habría que buscar alternativas que podrían generar una menor eficacia del sistema.

En cualquier caso, como decimos siempre, la investigación lejos de parar, avanza cada día un poco más. Y aunque la cura no llegue mañana, cada vez la tenemos más cerca. Sigamos!



Entendiendo mejor la regeneración de las células betas

Lunes, 6 Julio, 2020

Como hacía ya algunos meses que no os contábamos novedades y a la vista de que se acercan las ansiadas vacaciones de verano, os traemos hoy el resumen del trabajo de un sevillano emigrante. El Dr. Juan Domínguez Bengala trabaja en el Diabetes Research Institute de Miami. Su equipo ha publicado un trabajo recientemente en la prestigiosa revista Nature Communications en el que aportan datos muy interesantes sobre una nueva metodología para conseguir la supervivencia del tejido pancreático en cultivo en el laboratorio. A simple vista, puede puede parecer un avance menor pero poder estudiar cómo se comporta el tejido pancreático y en concreto las células beta es de extrema importancia para plantear tratamientos para la diabetes tipo 1.

Como os podéis imaginar, los detalles técnicos son complejos pero en resumen se trata de un sistema que remeda de un modo más preciso la oxigenación natural a la que están sometidas en el organismo las células beta. Ello ha permitido aumentar significativamente la viabilidad de estos tejidos en el laboratorio para mejorar su estudio.

De hecho en estos primeros ensayos han detectado signos de regeneración de células beta, lo que llamamos como neogénesis. Hasta el momento hay pocos datos de este proceso en tejido humano (mucho más, como siempre, en modelos animales) por lo que harán falta más estudios para progresar en el conocimiento de estos procesos que en el futuro podrían ser explotados en la búsqueda de tratamientos para la diabetes tipo 1.



Resolviendo dudas ante el coronavirus y la diabetes tipo 1

Miércoles, 18 Marzo, 2020

¿Podríamos salir a dar paseos? He leído que con un informe médico se puede, pero ¿nos vale la pena?

Este es la pregunta estrella después de las declaraciones de ayer del Dr. Simón. Si nos atenemos a la legalidad la respuesta sería “sí, se puede”. Si nos atenemos al sentido común: “no, no se debe”. Todos estamos agobiados por estar encerrados en casa pero debemos desarrollar recursos que nos refuercen emocionalmente. Que el ejercicio sea un parte importante de los cuidados para cualquier persona, más aún con diabetes, no tiene discusión. Que podemos sobrevivir sin salir unas semanas de casa a hacerlo, tampoco la tiene. Tenemos herramientas para hacer ejercicio sin poner en riesgo nuestra salud en estos momentos. Por aquí una pista

Para finalizar, en ningún sitio pone que haga falta un informe médico. Aunque ya nos empiezan a llegar solicitudes para “el informe”. Os pido un poco de empatía. En la mayoría de centros de nuestro entorno vivimos días de estrés máximo para adaptarnos a las necesidad de atención a pacientes con coronavirus. A la vez tenemos que esforzarnos en atender telemáticamente a personas con todo tipo de patologías y evitar que se descompensen para reducir al máximo la carga de trabajo presencial en el hospital y la necesidad de desplazamientos al mismo. Sólo nos falta tener que pasar el día haciendo informes para poder salir a pasear…

Cuidados especiales en personas con debut reciente de diabetes tipo 1

Nada diferente al resto de la población. Quedarse en casa si es posible y extremar las medidas de higiene.

¿Y para personas con diabetes tipo 2?

Mismas recomendaciones que al resto de la población. En casa en la medida de lo posible. A menos contactos, menos riesgo!!! Máximas medidas de higiene.

Niños con diabetes tipo 1

Los primeros datos parecen indicar que los niños presentan menos predisposición desarrollar formas severas de la infección. Eso sí, pueden ser portadores con escasos o ningún síntoma. Por lo que todos a casa y cuidando al máximo las medidas de higiene.

Mujeres gestantes con diabetes

En ellas aplica las normas para cualquier persona con diabetes. En cuanto a la gestación, no parece que esta aumente el riesgo de infección ni de desarrollo de complicaciones si existe contagio. Aquí más y mejor información de nuestros compañeros de obstetricia:

Persona con diabetes y síntomas (tos, fiebre, …)

Ver infografía

Siempre contacto telefónico (o aplicación móvil si está disponible) con el servicio de salud correspondiente para seguir las indicaciones.

 



En caso de coronavirus ¿cuándo debemos ir al hospital con un Dt1?

Lunes, 16 Marzo, 2020

Nos dicen mucho que con el coronavirus tenemos que tener cuidado las personas con problemas autoinmune, que somos poblacion de riesgo. La diabetes tipo 1 es autoinmune. Nuestra duda es, ¿cuándo debemos tirar para el hospital con un Dt1?. Cuándo le dé fiebre, cuándo tosa o cuándo tenga dificultades para respirar? No queremos molestar en los hospitales queremos ser prudentes pero tampoco equivocarnos.

Contestación Dr.Jesus Blanco

Las personas con enfermedades autoinmunes no parecen tener, por el hecho de padecerlas, más riesgo (hasta donde sabemos, claro) en caso de infección por Covid-19. Si por otro proceso añadido a la diabetes tomaran fármacos inmunosupresores, la situación podría cambiar.

Hemos oído hasta la saciedad que la diabetes se considera una factor de riesgo para la aparición de complicaciones tras el diagnóstico de la infección. Insistiendo en que no tenemos datos suficientes para asegurar nada con certeza, podríamos hipotetizar que eso sería una generalización derivada de la observación de un aumento de complicaciones en personas mayores, con procesos intercurrentes y diabetes. Ya sabemos que las diabetes son diferentes enfermedades y por ahora no tenemos conocimientos suficientes para concretar demasiado y se tiende a englobar todo bajo el mismo paraguas. Yo no caería en el alarmismo y suelo aconsejar distinguir entre personas con diabetes, mal control y patologías asociadas (mayor riesgo) y un segundo grupo de personas con diabetes, control aceptable y ausencia de complicaciones (riesgo desconocido pero probablemente cercano al de la población general). Esto último no significa que, como todos, debamos dejar de extremar las medidas de precaución e higiene.

En el caso de los niños, los compañeros/as de pediatría cuentan que son excepcionales los casos de complicaciones graves que está viendo hasta el momento.

En términos generales el mensaje es NO ir al hospital NI ningún otro centro sanitario. Si aparecen síntomas, aislaros en casa y llamad a los teléfonos habilitados en cada uno de los servicios de salud. Desde allí os indicarán. Si es necesario tratar síntomas, la primera opción razonable (si no hay alergias ni otras contraindicaciones) sería el paracetamol. Pese a las noticias difundidas estos días acerca del ibuprofeno y otros antiinflamatorios, las autoridades sanitarias no lo desaconsejan por el momento. Podría ser una opción B razonable. Aconsejamos consultar por teléfono y en caso de duda, acudir al centro sanitario más cercano si aparece dificultad respiratoria o empeoramiento manifiesto del estado general.

En cualquier caso, aconsejamos estad atentos a las noticias de las autoridades sanitarias y gubernamentales, la situación es cambiante día por día. Nos enfrentamos a una situación con escasos precedentes y tenemos pocos conocimientos sobre el comportamiento del virus en nuestro entorno, por lo que los consejos de hoy pueden ser diferentes mañana...



Más ejemplos de sensacionalismo o directamente fake news

Martes, 10 Marzo, 2020

Gracias al equipo de DiabetesCERO, conocía que desde hace pocos días, circulan por las redes noticias que hacen referencia a tratamientos curativos para la diabetes. Por lo que sé, no han tenido divulgación en grandes medios de comunicación de nuestro entorno pero sí en plataformas digitales anglosajonas. Curiosamente, los dos enlaces que enviaban, aparentemente diferentes (aquí en uno y aquí el otro) hacían referencia al mismo estudio. Como casi siempre, referencias absolutamente descontextualizadas cuyo titular nada tiene que ver con el verdadero interés del artículo original. En este caso, investigadores/as de la Washington University School of Medicine han publicado su trabajo, de muy alto interés, sobre una vía para mejorar la generación de células beta a partir de células madre en el laboratorio. Intento resumirlo de un modo sencillo: uno de los problemas no resueltos hasta el momento es cómo simulamos en el laboratorio el entorno tridimensional que necesitan las células beta para su correcto funcionamiento y supervivencia. En cultivos ex vivo tenemos facilidad para hacer crecer las células en capas (2D) pero todo se complica si queremos remedar a la madre naturaleza y crear tejidos “de verdad” (3D). El estudio al que hacemos mención trabaja en el papel que tiene el citoesqueleto (es decir, las proteínas estructurales de las células, lo que vendrían a ser los cimientos para una construcción) y sus interacciones en la regulación de la interacción entre células. Y lo que nos cuentan es que la modulación de estos mecanismos podría evitar la necesidad de generar estructuras 3D, simplificando la generación de células beta. Esto, por sí, es un pequeño avance en la carrera por la búsqueda de una solución para la diabetes tipo 1. Hay que felicitar a los/las autores/as y a todas la comunidad relacionada con la diabetes.

Sin embargo, no deberíamos admitir titulares como “científicos curan por primera vez la diabetes en ratones aportando esperanza a millones de personas en todo el mundo”. Porque salvo lo último, todo es falso. La esperanza radica en saber que muchos equipo de investigación cuentan con recursos (ojalá fueran más) para trabajar a diario en la búsqueda futura de soluciones. No obstante, como hemos dicho antes, el objetivo del trabajo no era curar la diabetes. De hecho esos ratones de los que habla la noticia no padecen diabetes tipo 1. Los ratones pierden la capacidad de secreción de insulina porque los investigadores administran una sustancia tóxica que destruye las células beta. Ese procedimiento se ha realizado una y mil veces para probar diferentes tratamientos. Lo que observan es que las células generadas en el laboratorio pueden secretar insulina y mantener niveles correcto de glucosa tras someter a los animales a este procedimiento. Esto, se ha hecho muchísimas veces. No es ni la primera ni siquiera una cura para la diabetes tipo 1. Un pasito más en el camino pero no el último.



Buscando fármacos protectores de la célula beta: la proteína GDF15

Jueves, 16 Enero, 2020

Leíamos hace pocos días esta reseña acerca de un estudio recientemente publicado en la prestigiosa revista Cell Metabolism. En el mismo, un grupo de investigadores norteamericanos demuestran que la administración de una proteína que participa en el proceso de inflamación/protección de la célula beta durante el ataque autoinmune, podría tener un papel protector en la diabetes tipo 1.

Obviamente, como siempre decimos, este es un trabajo realizado sobre modelos animales experimentales por lo que, en el mejor de los casos, tardaremos años en saber si estos efectos pueden extrapolarse a personas. No obstante, y para que os hagáis una idea de la complejidad de estos estudios, podéis ver como otro grupo de investigación (en este caso en el campo de la oncología) publica curiosamente en el mismo número de la revista, otro artículo en el que relaciona a la proteína GDF15 con los efectos secundarios de la quimioterapia. Siendo así, este hecho podría limitar la utilidad terapéutica de un virtual fármaco basado en la misma.

En cualquier caso, el estudio sobre GDF15 aporta el valor añadido de evidenciar como una nueva técnica de identificación de proteínas circulantes en muy baja concentración en el organismo puede ayudarnos en el futuro para buscar tratamiento para la diabetes y otras patologías. No sabemos si será GDF15, pero seguimos buscando el tratamiento que cambie el curso natural de la diabetes tipo 1...



La influencia de sistema nervioso en la regulación del sistema inmune

Martes, 26 Noviembre, 2019
La influencia de sistema nervioso en la regulación del sistema inmune

Comenzamos por un tema no tratado hasta el momento en esta sección: la influencia de sistema nervioso en la regulación del sistema inmune y en concreto del ataque autoinmune contras las células beta del páncreas. Aunque se trate de una investigación en fase muy preliminar (sólo disponemos de datos en ratones) por el motivo anterior, me ha aparecido que debía haceros un pequeño resumen.

El sistema nervioso se compone de una división que todos conocemos y que llamamos “somática” o “voluntaria”. Es la encargada de gestionar la conexión de nuestro nervios con los músculos para permitirnos realizar todas las actividades del día a día. Por otra parte, debemos pensar que funciones básicas como la respiración, la contracción del corazón o el ritmo intestinal, están regulados por lo que conocemos como sistema nervioso “autónomo” o “involuntario”. Este, a su vez, tiene dos componentes que conocemos como “simpático” y “parasimpático”. Que vendrían a ser un Yin y Yang, de modo que, por acciones opuestas, se encargan de regular muchas de nuestras funciones vitales. Dicho esto, comentaros que ya era conocido que otras enfermedades inflamatorias/autoinmunes como la artritis reumatoide o la Enfermedad de Crohn, la estimulación del nervio vago (de acción parasimpática), mediante liberación de sustancias conocidas como “neurotransmisores” permite reducir la inflamación en algunos pacientes. Sin embargo, no se había explorado esta opción en diabetes tipo 1. El artículo al que os hago mención demuestra que la implantación de dispositivos electroestimuladores mínimamente invasivos sobre el nervio vago de RATONES permite reducir el proceso de ataque autoinmune contra las células beta. Lógicamente, mucho nos queda aún por recorrer hasta conocer si esta técnica podría ser efectiva en personas con diabetes tipo 1.



Crean 'superinjertos' para mejorar el tratamiento de la diabetes tipo 1

Lunes, 18 Noviembre, 2019
Fuente: Redacción Médica

Como todos sabéis el pasado jueves día 14, se celebró, como cada año, el Día Mundial de la Diabetes. Para este año la IDF (International Diabetes Foundation) eligió el lema “Proteja a tu familia”. Quizás pueda ser menos conocido el motivo por el que se celebra el día 14 de noviembre. Este no es otro que la efeméride del día en que nació el Dr. Frederick Banting, premio Nobel por el descubrimiento de la insulina.

No hace falta decir que si importante fue el descubrimiento de la insulina, no lo es menos el objetivo por el trabaja cada día DiabetesCERO: recaudar fondos para la investigación para la cura de la diabetes tipo 1.

El pasado 8 de noviembre, un medio médico de noticias generalistas como Redacción Médica publicó esta reseña sobre este artículo. En el mismo se evidencia que añadir células del epitelio amniótico (capa más interna de la placenta) a las células beta, mejora la supervivencia de estas en el proceso de trasplante de islotes. Es un trabajo interesante pero, como otras veces, nos cuesta entender por qué se destaca este en un medio generalista y no otros centenares de trabajos que se publican frecuentemente. En este caso, el trabajo se hizo exclusivamente en RATONES y en el fondo no resuelve los problemas que ya otras veces hemos comentado con el trasplante de islotes (origen, procesamiento, …). Si que es cierto que podría plantearse obtener este tipo de células a partir de células madre pero entonces nos encontraríamos que probablemente tuviéramos que hacer doble trabajo: generar células beta (doy por hecho que obtenerlas de donantes es poco viable) y a la vez células epiteliales amnióticas a partir de células madre. Aún no hemos resuelto por completo el primer reto y ya tendríamos que afrontar un segundo… Si estas células proceden del propio paciente tendremos que seguir pensando en algún tipo de estrategia para salvar el ataque del sistema inmune (encapsulación, camuflaje, …). En mi modesta opinión, difícil aplicabilidad a corto-medio plazo de esta estrategia.

Con esto nos despedimos hasta la próxima, intentando transmitir, como siempre, la importancia de ser conscientes del ingente esfuerzo que se desarrolla a diario en centenares de centros de todo el mundo para lograr mejorar el día a día de las personas con diabetes tipo 1.



Último congreso europeo de diabetes

Martes, 15 Octubre, 2019
EASD Barcelona 2019

A finales de septiembre se celebró en Barcelona, el congreso de la sociedad europea más relevante en el campo de la diabetes, la EASD (European Association for the Study of Diabetes). https://www.easd.org/virtualmeeting/home.html

Podríamos acabar rápido el resumen: no se presentaron resultados sobre tratamientos curativos para la diabetes tipo 1 en fase avanzada. Lo más relevante, tal y como ya ocurrió en el congreso americano celebrado el pasado junio, fue profundizar en los detalles de la capacidad demostrada por la molécula (teplizumab) para retrasar la aparición de diabetes en personas con muy alto riesgo de padecerla (familiares de pacientes que presentan un estudio inmunológico positivo y alteraciones incipientes en la glucemia). Como ya hemos hablado de este estudio en ocasiones previas, no volveremos a entrar en sus detalles. Eso sí, estamos deseando conocer la evolución de los ensayos clínicos con esta prometedora molécula, de la que además comienzan a surgir “familiares cercanos” con los que también se trabaja (como el otelixizumab). Aunque las agencias reguladoras ya han mostrado interés por acelerar al máximo el proceso, ya sabéis que estamos hablando aún de un plazo de años para saber de su efectividad en contextos más amplios.

Desde DiabetesCERO me habían pedido información específica acerca de un tratamiento experimental (IMCY-0098 https://bit.ly/32iGuDP) cuyos resultados en teoría se presentarían en el congreso. Sin embargo, debemos decir que todo lo que se mostró tenía relación con la seguridad del fármaco, pero aún no se presentaron datos sobre efectividad. Sí que puedo contaros que se trata de una estrategia de modulación del sistema inmune basada en la administración de fragmentos (péptidos/antígenos) de la molécula precursora de la insulina (proinsulina). Esta línea de investigación no es demasiado innovadora ya que esta estrategia se ha intentado ya en múltiples ocasiones con diferentes péptidos. El problema fundamental con estos tratamientos es que solo aspiramos a soluciones parciales ya que la diabetes tipo 1 es por definición una enfermedad en la que el sistema inmune ataca a múltiples de estos antígenos. Conseguir “inmunizarnos” contra uno de ellos no es especialmente complejo pero siempre quedarán otros muchos grupos de glóbulos blancos preparados para atacar a las células productoras de insulina por su capacidad de reconocer otros muchos péptidos. Como véis no sería yo el primero en apostar por estas estrategias pero nada me gustaría más que equivocarme.

Por lo demás hubo un poco de todo, aunque siempre hablamos de fases muy precoces del proceso:

-    Tan precoces como seguir trabajando en resolver una pregunta sin respuesta en estos momentos: ¿qué desencadena la respuesta inmune en la diabetes? Volvimos a ver trabajos que nos permiten no terminar de descartar la hipótesis vírica, en concreto los enterovirus como potenciales agentes desencadenantes del proceso. Tema no resuelto por el momento…
-    Subclasificación de la enfermedad. Otros trabajos presentaron datos que mostraban discretas evidencias para subclasificar lo que hoy conocemos como una única enfermedad. Hay que decir también que una charla muy interesante fue la del Dr. Roberto Mallone, investigador italiano afincado en París, que mostró todas las incertidumbres aún por resolver en relación con los estudios con glóbulos blancos procedentes de la sangre de personas con diabetes en los que se basan estos intentos de subclasificación.
-    Varios fármacos están en estudio como potenciales inductores de una reprogramación del sistema inmune. Técnicamente lo llamamos inducción de respuestas tolerogénicas.
-    Uno de los temas estrella en todos los congresos: la generación en el laboratorio de células beta y las modificaciones a aplicar en éstas para evitar su ataque por parte del sistema inmune cuando sean colocadas de nuevo en el organismo.
-    Se presentaron múltiples trabajos relacionados con biomateriales y su capacidad para la encapsulación de células beta, evitando así la agresión por parte del sistema inmune. Se discutieron los retos actuales relacionados con el formato (macro, micro o nanoencapsulación), localización (abdomen o músculo), material y células a contener.

Como véis, múltiples líneas de trabajo, innumerables grupos de trabajo y muchos recursos puestos a disposición de la búsqueda de un tratamiento curativo para la diabetes tipo 1. Es un reto mayúsculo, pero hay muchas personas trabajando incesantemente para conseguirlo.



El largo camino que recorre un fármaco desde sus primeros estudios hasta que se demuestra su eficacia real

Martes, 10 Septiembre, 2019

Antes de entrar en materia quería pediros disculpas por este largo silencio durante el verano. Intentaremos compensarlo con esta recopilación de noticias que hemos recogido durante estos meses estivales. Para darle sentido, vamos a obviar su orden cronológico real e intentaremos usarla para volver a hacer hincapié en el largo (y tortuoso) camino que cualquier línea de investigación tiene que seguir hasta llegar al paciente.

Comenzamos por tanto por uno de esos muchos trabajos, interesantes conceptualmente pero que representa los albores de cualquier línea de investigación. Creemos que no llegó a la prensa pero un medio especializado en medicina como Redacción Médica se hizo eco de un estudio publicado por un grupo de investigación de Barcelona en el que se ponían a prueba materiales con el objetivo de llegar a encapsular células beta creadas en el laboratorio. Como ya hemos comentado otras veces, una de las líneas en las que más intensamente se trabaja en nuestro campo es en el desarrollo de células beta a partir de células madre. Estas últimas proceden desde hace algunos años y de manera casi exclusiva de células propias del paciente, por el ejemplo de la piel, lo que conocemos como iPS. Si las células proceden, al fin y al cabo, del propio paciente obviamos los problemas relacionados con el rechazo y el tratamiento inmunosupresor que utilizamos para evitarlo. Eso sí, para evitar que sean víctimas de un nuevo ataque autoinmune (el mismo que provocó la diabetes tipo 1 originalmente) hay que protegerlas de algún modo. El desarrollo de estas estructuras y materiales, así como el perfeccionamiento de las propias células beta creadas en el laboratorio, centra muchísimos esfuerzos actualmente.

Algo más avanzado pero aún sin datos contundentes que avalen su eficacia, se encuentra una tecnología que fue objeto de patente y que la empresa Semma Therapeutics ha vendido a Vertex Pharmaceuticals por nada menos que 1000 millones de dólares. Más allá del interés científico de esta investigación (el desarrollo de células beta en la laboratorio que potencialmente podrían suponer una terapia regenerativa) que como digo aún carece de evidencia sólida, la noticia nos ejemplifica cómo avanza el proceso de investigación. Tras las largas pruebas en animales de laboratorio (como en el párrafo anterior), el tratamiento debe ser objeto de producción a gran escala y ensayo en personas para lo que, prácticamente de manera imprescindible dado los altos costes, debe participar alguna empresa biotecnológica o directamente una de las grandes corporaciones farmacéuticas. En esta fase se encuentra un escollo frecuente en las líneas de investigación ya que requiere la colaboración, no siempre sencilla, de dos actores de naturaleza bien diferente: el académico/universitario/investigación de fondos públicos y el empresarial/farmacéutico/investigación a partir de fondos de inversores.

Cuando todo lo anterior es exitoso, que como podéis imaginar no sucede en la mayoría de las ocasiones, tenemos la oportunidad de desarrollar ensayos clínicos en personas. Son estos los ÚNICOS estudios que nos permiten a empezar a pensar que un tratamiento puede tener un camino relativamente corto (siguen siendo años) hasta llegar a las farmacias. Este verano hemos estado de suerte porque después de infinidad de fracasos en tratamientos inmunomoduladores para la diabetes tipo 1, en el congreso de la Sociedad Americana de Diabetes (ADA) de junio se presentaron los ilusionantes resultados de un nuevo fármaco. Este actúa sobre el sistema inmune y permite retrasar el desarrollo de la enfermedad en personas con muy alto riesgo de padecerla sin presentar efectos secundarios evidentes. Hay que remarcar que no se había conseguido esto hasta el momento. También es justo decir que aún queda mucho por estudiar y que en cualquier caso el planteamiento de intentar tratar a personas de alto riesgo (familiares de pacientes con anticuerpos detectables en sangre y alguna forma de alteración leve de los niveles de glucosa) antes de la aparición de la enfermedad no es del todo práctica. Y es que el 90% de los pacientes con diabetes tipo 1, no tienen familiares con ésta y, por tanto, no los catalogaríamos a su nacimiento como especialmente vulnerables para el desarrollo de la enfermedad. No obstante, el mero hecho de encontrar fármacos aparentemente seguros (hay aún que confirmarlo) con un efecto evidente sobre el curso natural de la enfermedad es altamente esperanzador y ha hecho que la agencia americana que regula la aprobación de nuevos fármacos (FDA) agilice el proceso de estudio para este, conocido como teplizumab.

Siento la extensión de este post pero comprenderéis que debíamos recuperar el tiempo perdido durante el verano y además traeros noticias tan motivadoras como esta última.



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